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Continua lo sviluppo di VY-AADC012

Terapia genica continua a fornire risultati positivi

 

VY-AADC01 è una abbreviazione che sta per Voyager Therapeutics, l’azienda titolare che sponsorizza lo sviluppo e per “Aromatic L-Amino acid DeCarboxylase” ovvero l’enzima decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici, che trasforma la levodopa in dopamina nel cervello.

La particolarità di questa terapia genica è che viene iniettata nel putamen, che non degenera come la sostanza nera nella malattia di Parkinson, per cui si ritiene che una sola iniezione possa essere sufficiente. La traiettoria dell’iniezione viene decisa in base ad immagini acquisite con la risonanza magnetica.

È tutt’ora in corso lo studio per la ricerca della dose ottimale, in cui sono stati inseriti 15 pazienti (età media 58 anni, durata media di malattia 10 anni, tempo giornaliero medio in OFF 4,6 ore ), candidati per la DBS a causa di complicazioni motori invalidanti nonostante terapia medica ottimale. I pazienti sono stati suddivisi in 3 gruppi di 5 pazienti ciascuno, a cui corrispondevano tre dosi diversi.

Il livello dell’attività enzimatica AADC è aumentato proporzionalmente all’aumento della dose somministrata: 13% con la dose bassa, 56% con la dose intermedia, e 79% con la dose alta. L’aumento dell’attività enzimatica, con relativo incremento della capacità di trasformare la levodopa in dopamina, ha permesso di ridurre la quantità di levodopa richiesta rispettivamente di 208 mg (14%), 553 mg (34%) e di 618 mg (42%) dopo 6 mesi.

È stato documentato un significativo aumento del tempo in ON senza discinesie importanti in tutti e tre i gruppi: nel gruppo trattato con la dose bassa l’aumento medio è stato di 1,6 ore a 12 mesi e di 2,3 ore dopo 2 anni; nel gruppo trattato con la dose intermedia l’aumento è stato di 2,2 ore a 6 mesi, e 3,3 ore a 12 mesi; nel gruppo trattato con la dose alta l’aumento a 6 mesi è stato di 1,6 ore. Da rilevare che il monitoraggio degli ultimi due gruppi è ancora in corso, per cui il gruppo trattato con la dose media è stato seguito finora solo per 12 mesi, il gruppo trattato con la dose alta per 6 mesi.

Il miglioramento della funzione motoria è documentato anche dalla riduzione del punteggio motorio medio UPDRS III nel gruppo trattato con la dose media (in media -9.6 a 6 mesi, mantenuto a 12 mesi) ed in quello trattato con la dose alta (in media -8.6).

Per quanto riguarda la sicurezza, vi è stato sono un evento avverso grave, una embolia polmonare verosimilmente dovuta alla immobilità con formazione di trombosi venosa profonda nelle gambe.

 

Fonte: comunicato stampa Voyager Therapeutics